Design des études observationnelles pour la réalisation d'essais émulés sur les maladies infectieuses émergentes.

Design of observational studies on emerging infectious disease to emulate target trials.

• Auteur / Autrice : Sylvain Juchet
• Direction : Karine Lacombe
• Type : Projet de thèse
• Discipline(s) : Epidémiologie clinique
• Date : Inscription en doctorat le 01/11/2024
• Etablissement(s) : Sorbonne université
• Ecole(s) doctorale(s) : Pierre Louis de Santé publique à Paris
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Institut Pierre Louis d'Epidémiologie et de Santé Publique

Mots clés

Mots clés libres

Essais émulés

Maladies infectieuses émergentes

Etude observationnelle

Target trials

Emerging infectious disease

Observational studies

Résumé

Les maladies infectieuses émergentes constituent un enjeu majeur pour la santé publique mondiale, comme en témoignent les récentes pandémies de Mpox et de COVID-19. La réalisation d'essais cliniques randomisés dans ce contexte présente de nombreux défis, notamment en raison de l'urgence des situations, de la rareté des cas, ou encore des considérations éthiques qui peuvent rendre de telles études impraticables. Les données observationnelles sont des ressources précieuses lorsque la réalisation d'essais randomisés est impossible. Toutefois, le design de ces études collectant ces données doit être optimisé pour minimiser les biais de l'analyse et permettre une inférence causale robuste. De nombreuses méthodes d'inférence causale à partir de données observationnelles ont été développés. Parmi ces approches, la méthode des ''essais émulés'' se distingue comme une stratégie intéressante. Cette méthode consiste à structurer l'analyse des données observationnelles de manière à imiter, autant que possible, le cadre d'un essai randomisé. En reproduisant les caractéristiques d'un essai clinique, les essais émulés permettent de mieux contrôler les facteurs de confusion et d'obtenir des estimations plus précises de l'effet d'une intervention. L'un des enjeux majeurs pour la réalisation d'essais émulés correcte est d'avoir les données observationnelles collectées de façon adaptée. L'objectif de cette thèse sera de formaliser une approche pratique pour la collecte de données observationnelles adaptées à la réalisation d'essais émulés, en se concentrant sur les maladies infectieuses émergentes.

Emerging infectious diseases are a major global public health issue, as demonstrated by the recent Mpox and COVID-19 pandemics. Conducting randomised clinical trials in this context presents a number of challenges, not least because of the urgency of the situation, the rarity of the cases and the ethical considerations that can make such studies impractical. Observational data are a valuable resource when randomised trials are not possible. However, the design of studies collecting such data must be optimised to minimise analysis bias and enable robust causal inference. Numerous methods of causal inference from observational data have been developed. Among these approaches, the target trials method stands out as an interesting strategy. This method involves structuring the analysis of observational data in such a way as to mimic, as far as possible, the framework of a randomised trial. By reproducing the characteristics of a clinical trial, emulated trials make it easier to control for confounding factors and obtain more accurate estimates of the effect of an intervention. One of the major challenges in carrying out emulated trials correctly is to have observational data collected in an appropriate way. The aim of this thesis will be to formalise a practical approach for collecting observational data suitable for conducting emulated trials, focusing on emerging infectious diseases.