Arnaud François Klein
Mots clés
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ATP2a1
Épissage alternatif
Outils antisens
Dystrophie myotonique
Fonction musculaire
Modèles DM1
Myotonie atrophique
Dystrophie musculaire de Duchenne
Pathophysiologie
Thérapie génique
Modèle in vivo
Myopathie pseudo-hypertrophique de Duchenne
Physiopathologie
Oligonucléotides
Tricyclo-DNA
Saut d'exon thérapeutique
Maladies rares
Epidermolyse bulleuse