Elfride de Baere
Mots clés
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Ciliopathie
Amaurose congénitale de Leber
CEP290
Ciliopathies
CRISPR/Cas9
Rétinite pigmentaire
Dystrophies rétiniennes héréditaires
Nr2e3
Knockout
Organoïdes rétiniens
CRISPR-Cas9
Rétinopathies
Pléiotropie
Saut d'exon
« Basal exon skipping »
« Nonsense-associated altered splicing »
Oligonucléotide antisens
Modèles murins
Molécules antisens
Syndrome de Bazex-Dupré-Christol