Des études de disparités d’accès aux soins aux essais cliniques émulés : les multiples applications des données de vie réelle dans la santé des femmes en oncologie

From studies of disparities in healthcare access to emulated clinical trials : the multifaceted applications of real-world data to women's health in oncology

• Auteur / Autrice : Floriane Jochum
• Direction : Fabien Reyal, Fabrice Lécuru, Cherif Youssef Azer Akladios
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Sciences du Cancer
• Date : Soutenance le 10/12/2024
• Etablissement(s) : Université Paris sciences et lettres
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Cancérologie : biologie-médecine-santé (Villejuif, Val-de-Marne ; 2015-....)
• Partenaire(s) de recherche : établissement opérateur d'inscription : Institut Curie (Paris ; 1978-....)
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Immunité et cancer (Paris ; 2009)
• Partenaire(s) de recherche : Etablissement hospitalier : Hôpitaux universitaires de Strasbourg
• Jury : Président / Présidente : Chloé-Agathe Azencott
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Fabien Reyal, Fabrice Lécuru, Cherif Youssef Azer Akladios, Anita Burgun, Bastien Rance, Julie Josse, Anne-Sophie Jannot
• Jury : Rapporteurs / Rapporteuses : Anita Burgun, Bastien Rance

Mots clés

Mots clés libres

Cancérologie

Données de vie réelle

Inférence causale

Essais émulés

Santé des femmes

Oncology

Real-World data

Causal inference

Emulated clinical trials

Women's health

Résumé

Les données de vie réelle, recueillies lors des prestations des soins de santé, offrent des éléments de preuves essentielles sur les pratiques et les résultats cliniques en oncologie. Leur analyse permet de répondre à des questions complexes et souvent inaccessibles par les essais cliniques traditionnels, notamment en raison de contraintes pratiques, éthiques ou financières. Cette thèse explore l’utilisation des données de vie réelle pour aborder les défis en oncologie chez la femme, mettant en lumière l’importance de ces données dans la compréhension des disparités d’accès aux soins, l’évaluation des politiques publiques en santé, et la réalisation d’études de comparaison d’efficacité par essai émulé. Grâce à l’analyse de données exhaustives du Système National des Données de Santé (SNDS), couvrant 98,8% de la population française, trois axes principaux sont développés : i) l’examen approfondi des disparités d’accès aux soins et des obstacles structurels, à travers une analyse exhaustive de l’impact du genre et des facteurs socio-environnementaux sur l’accès aux soins oncologiques, ii) l’évaluation de l’efficacité des politiques de santé publique, en prenant comme exemple l’analyse de l’influence des essais cliniques majeurs en oncologie gynécologique sur les pratiques réelles et les barrières à leur adoption, et iii) la mise en œuvre d’études de comparaison d’efficacité via l’inférence causale et l’émulation d’essais cliniques. Ce dernier axe est l’axe pivot de cette thèse et confirme que les données de vie réelle, combinées à des techniques d’inférence causale, permettent d’émuler des essais cliniques de manière fiable, offrant ainsi une alternative robuste et complémentaire aux essais randomisés traditionnels. Cette méthodologie permet de limiter les biais inhérents aux études observationnelles, tels que les biais de confusion, de sélection et d’immortalité. Ce travail souligne le potentiel des données de vie réelle pour améliorer l’accès aux soins et les pratiques cliniques en oncologie, tout en appelant à l’utilisation de méthodologies rigoureuses pour surmonter les défis associés aux données de vie réelle.

Real-world data, routinely collected during the delivery of healthcare, provide essential evidence on practice and clinical outcomes in oncology. Their analysis enables the answering of complex questions that are often beyond the reach of traditional clinical trials, particularly due to practical, ethical or financial constraints. This paper explores the use of real-world data to address challenges in women’s oncology, highlighting the importance of these data in understanding inequalities in access to care, evaluating public health policies, and conducting comparative effectiveness research through trial emulation. By comprehensively analysing data from the National Health Data System (SNDS), which covers 98.8% of the French population, three main areas are developed: i) an in-depth study of inequalities in access to healthcare and structural barriers, through an exhaustive analysis of the impact of gender and socio-environmental factors on access to oncological care, ii) the evaluation of the effectiveness of public health policies, using as an example the analysis of the impact of major clinical trials in gynaecological oncology on real-world practice and the barriers to their adoption, and iii) the implementation of comparative effectiveness studies through causal inference and clinical trial emulation. This final axis is the central focus of this thesis and confirms that real-world data, combined with causal inference techniques, can reliably emulate clinical trials, thus providing a robust and complementary alternative to traditional randomized trials. This work highlights the potential of real-world data to improve access to care and clinical practice in oncology, while calling for the use of rigorous methodologies to overcome the challenges associated with real-world data.