Les voies juridiques pour optimiser l'accès aux médicaments de thérapie innovante (MTI)

Legal pathways to optimize access to Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)

• Auteur / Autrice : Blanka Bartos
• Direction : Isabelle Moine-Dupuis, Mathieu Guerriaud
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Droit privé et sciences criminelles
• Date : Soutenance le 09/12/2024
• Etablissement(s) : Bourgogne Franche-Comté
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Droit, Gestion, Economie et Politique (Dijon ; Besançon ; 2017-....)
• Partenaire(s) de recherche : établissement de préparation : Université de Bourgogne (1970-2024)
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Centre de recherche sur le droit des marchés et des investissements internationaux (CREDIMI) (Dijon)
• Jury : Président / Présidente : Isabelle Poirot-Mazères
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Isabelle Moine-Dupuis, Mathieu Guerriaud, Olivier Debarge, Arnaud Lami, Éloïse Gennet
• Jury : Rapporteurs / Rapporteuses : Olivier Debarge, Arnaud Lami

Mots clés

Mots clés contrôlés

Restrictions à la concurrence

Fixation des prix

Prix

Médicaments

Coût-efficacité

Médicaments de thérapie innovante

Mots clés libres

Médicaments de thérapie innovante (MTI)

Accords basés sur la performance

Tarification basée sur la valeur

Bac à sable règlementaire

Pratique anticompétitive

Advanced therapy medicinal products (ATMP)

Performance-Based agreements

Value-Based pricing

Regulatory sandboxes

Anti-Competitive practice

Résumé

Les médicaments de thérapie innovante (MTI), bien qu'offrant des avancées médicales considérables, ne sont pas accessibles aux patients à cause de leurs prix élevés. Les accords de gestion de l'entrée (MEA), notamment les accords basés sur la performance (PbA), constituent des pistes intéressantes pour faciliter l'accès à ces traitements tout en maîtrisant le risque financier lors de l’achat. Pour améliorer l’efficacité des PbA, le développement de dépistage néonatale, de collecte des données de vie réelle et de bacs à sable réglementaires apparaît prometteur. Parallèlement, la tarification de ces médicaments nécessite une réflexion approfondie aussi. Une évaluation plus complète de leur valeur, couplée à des mécanismes de régulation des prix visant à prévenir les pratiques anticoncurrentielles, permettrait de garantir un accès équitable tout en assurant la pérennité des systèmes de santé.

Advanced therapy medicinal products (ATMP), although offering considerable medical advances, are not accessible to patients because of their high prices. Managed entry agreements (MEA), particularly performance-based agreements (PbA), are an interesting way of facilitating access to these treatments while controlling the financial risk involved in purchasing them. To improve the effectiveness of PbA, the development of newborn screening, real-life data collection and regulatory sandboxes appears promising. At the same time, the pricing of these drugs also needs to be carefully considered. A more complete assessment of their value, coupled with price regulation mechanisms designed to prevent anti-competitive practices, would make it possible to guarantee fair access while ensuring the sustainability of healthcare systems.