Thèse soutenue

Développement d’une nouvelle approche thérapeutique basée sur l’interférence à ARN (siRNA) pour traiter les maladies neurodégénératives et les leucodystrophies du système nerveux central

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Auteur / Autrice : Guy Khalaf
Direction : Liliane MassadeCharbel Massaad
Type : Thèse de doctorat
Discipline(s) : Sciences de la santé
Date : Soutenance le 06/12/2023
Etablissement(s) : université Paris-Saclay
Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Signalisations et réseaux intégratifs en biologie
Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Maladies et hormones du système nerveux (Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne ; 2020-....)
référent : Université Paris-Saclay. Faculté de médecine (Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne ; 2020-....)
graduate school : Université Paris-Saclay. Graduate School Life Sciences and Health (2020-....)
Jury : Président / Présidente : Ayman Tourbah
Examinateurs / Examinatrices : Ayman Tourbah, Françoise Piguet, Yohann Corvis, Mehrnaz Jafarian-Tehrani, Sinda Lepêtre-Mouelhi
Rapporteurs / Rapporteuses : Françoise Piguet, Yohann Corvis

Mots clés

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Résumé

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Depuis leur découverte à la fin des années 1990, les siRNA (small interfering RNA) ont suscité l’intérêt des chercheurs et des compagnies pharmaceutiques pour le développement de thérapies ciblées. Cependant, leur application thérapeutique fait face à plusieurs obstacles dans les milieux biologiques dues à leur demi-vie plasmatique courte et leur hydrophilie. D’où la nécessité de les protéger de la dégradation. Cette thèse a pour but de tester des formulations pour délivrer les siRNA au système nerveux central (SNC) en vue de futures applications thérapeutiques.