Thèse soutenue

Utilité et pertinence des méthodes fondées sur la valeur de l’information pour les décisions prises dans la vie du dispositif médical
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Auteur / Autrice : Alexandre Caron
Direction : Benoît Dervaux
Type : Thèse de doctorat
Discipline(s) : Santé publique
Date : Soutenance le 09/12/2021
Etablissement(s) : Université de Lille (2018-2021)
Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Biologie-Santé (Lille)
Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Evaluation des technologies de santé et des pratiques médicales - ULR 2694
Jury : Président / Présidente : Jérôme Wittwer
Examinateurs / Examinatrices : Lise Rochaix, Alain Duhamel, Antoine Bénard
Rapporteurs / Rapporteuses : Isabelle Borget-Vanderverren, Salah Ghabri

Résumé

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Introduction. Une information nouvelle possède une valeur si elle permet de réduire le risque de prendre une mauvaise décision. En utilisant une caractérisation bayésienne de l’incertitude, les méthodes fondées sur la valeur de l’information (VoI) estiment cette valeur au regard des conséquences associées à la mauvaise décision. Du fait de ses spécificités, le dispositif médical constitue un domaine de choix pour ces méthodes. L’objectif de cette thèse était, à partir d’exemples sélectionnés, d’illustrer dans quelle mesure les méthodes VoI pouvaient être utiles lors des décisions prises dans la vie du dispositif médical.Méthodes. Deux cadres d’utilisation décrits dans la littérature ont été utilisés : la priorisation des efforts de recherche et l’optimisation des designs d’études. Ils ont été appliqués à deux temps distincts de l’évaluation du dispositif médical : la détermination des études post-inscription (EPI) demandées à l’occasion de la demande de remboursement et la détermination de la taille d’échantillon lors de l’évaluation précoce de l’utilisabilité réalisée par l’industriel en vue de l’obtention du marquage CE. Ces deux applications ont nécessité de préciser le contexte décisionnel (ensemble des choix, fonction-objectif des parties prenantes, etc.) de développer le modèle d’aide à la décision correspondant à la perspective décisionnelle adoptée et enfin, de caractériser l’incertitude. Les exemples concernaient respectivement les demandes d’EPI pour les endoprothèses aortiques et l’évaluation de l’utilisabilité d’un dispositif innovant d’auto-injection d’adrénaline. Ces exemples ont permis d’identifier les conditions de mise en oeuvre des analyses VoI en termes de données requises, de délai, et de complexité.Résultats. L’analyse menée sur l’exemple des endoprothèses aortiques a requis une re-paramétrisation de l’ensemble du modèle d’aide à la décision existant pour : incorporer les données françaises, intégrer l’incertitude relative à l’ensemble des paramètres en tenant compte des corrélations existantes, et prendre en compte l’hétérogénéité des effets selon les sous-groupes de patients. Sur l’ensemble de la population, l’EVPI élevée quel que soit le critère de jugement justifiait d’envisager l’acquisition de données supplémentaires. Les calculs de l’EVPPI confirmaient l’intérêt d’une d’EPI sur les paramètres d’efficacité, particulièrement sur le long terme. La prise en compte de l’hétérogénéité, originale tant d’un point de vue méthodologique qu’applicatif, a montré qu’il aurait été pertinent de restreindre ces EPI aux patients jeunes et en bon état général. Ce qui n’était pas envisagé dans les EPI demandées aux industriels.Dans le cadre des études d’utilisabilité, le développement de novo d’un modèle statistique de la découverte des erreurs d’usage a été rendu nécessaire au regard des insuffisances des modèles existants. En effet, notre approche reposant sur la modélisation de la matrice complète de découverte des erreurs dominait les modèles existants en termes de biais, de consistance et de probabilité de couverture de l’intervalle de confiance, notamment pour des petits échantillons. Cette approche originale a permis d’intégrer la fonction-objectif du décideur dans la détermination de la taille optimale des échantillons, dans une logique de gestion, plutôt que d’évitement du risque. Les tailles d’échantillon estimées étaient plus importantes que dans la littérature (environ 100 participants). L’implémentation de notre méthode est permise par la mise à disposition de l’outil de calcul en libre accès. Plusieurs enseignements émergent de ces applications [...]