Traitement pharmacologique non invasif de la dégénérescence rétinienne dans le syndrome Bardet-Biedl et les ciliopathies associées

Non-invasive pharmacological treatment of retinal degeneration in the Bardet-Biedl syndrome and related ciliopathies

• Auteur / Autrice : Daniel Ajoy Moreno
• Direction : Hélène Dollfus
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Aspects moléculaires et cellulaires de la biologie
• Date : Soutenance le 15/12/2020
• Etablissement(s) : Strasbourg
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale des Sciences de la vie et de la santé (Strasbourg ; 2000-....)
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Laboratoire de génétique médicale (Strasbourg)
• Jury : Président / Présidente : David Hicks
• Jury : Rapporteurs / Rapporteuses : Rocío Herrero-Vanrell, Mathias Seeliger

Mots clés

Mots clés contrôlés

Dissertation universitaire

Ciliopathies

Allopathie

Laurence-Moon-Biedl, Syndrome de

Dégénérescence rétinienne

Mots clés libres

Nanoparticules magnétique

Application topique

Administration de médicaments

Maladies rétiniennes

Modèle de souris

Magnetic nanoparticles

Topical application

Drug delivery

Retinal diseases

Mice model

Résumé

L’administration de traitements aux tissus oculaires présente plusieurs défis en raison des barrières physiologiques et anatomiques de l'œil. Si plusieurs méthodes ont été étudiées pour surmonter ces difficultés, aucune d’entre elles n’a pu les surmonter complètement. Au cours de ces trois années, j’ai travaillé sur les tests de nanoparticules magnétiques en tant que systèmes d’administration de médicaments pour les maladies rétiniennes. Pour cela, nous avons collaboré avec OZ Bioscience pour la formulation des particules. Nous avons utilisé un modèle de souris pour le syndrome de Bardet-Biedl pour tester notre système d'administration. Les résultats obtenus enrichissent les connaissances existantes sur le comportement des particules après application topique. En utilisant des drogues déjà étudiés dans notre groupe, nous avons également pu montrer qu’une seule application du traitement pouvait induire un effet positif chez nos animaux testés.

The delivery of compounds to the ocular tissues presents several challenges due to the physiological and anatomical barriers of the eye. While several methods have been studied to overcome these difficulties none of them has been able to completely overcome them. During these three years I have worked on testing magnetic nanoparticles as drug delivery systems for retinal diseases. For this, we collaborated with OZ Bioscience for the formulation of the particles. We have used a mice model for Bardet-Biedl syndrome to test our delivery system. The results obtained increases the existing knowledge regarding the behaviour of the particles after topical application. Using compounds already studied in our group we were also able to show that a single application of the treatment was able to induce a positive effect in our treated animals.