Auteur / Autrice : | Maissa Safieddine |
Direction : | Silvy Laporte, Michel Cucherat |
Type : | Thèse de doctorat |
Discipline(s) : | Sciences de la vie |
Date : | Soutenance le 27/10/2020 |
Etablissement(s) : | Lyon |
Ecole(s) doctorale(s) : | École doctorale Sciences Ingénierie Santé (Saint-Etienne) |
Partenaire(s) de recherche : | établissement opérateur d'inscription : Université Jean Monnet (Saint-Étienne ; 1969-....) |
Laboratoire : SAnté INgéniérie BIOlogie Saint-Etienne (Saint-Etienne ; 2016-....) - SAnté INgéniérie BIOlogie Saint-Etienne | |
Jury : | Président / Présidente : Catherine Cornu |
Examinateurs / Examinatrices : Xavier Delavenne, Patrick Mismetti, Cyril Ferdynus | |
Rapporteurs / Rapporteuses : Francesco Salvo, Karine Lacut |
Mots clés
Mots clés contrôlés
Résumé
Les essais contrôlés randomisés (ECR) sont considérés comme la méthode de référence pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’un traitement et sont donc nécessaires pour obtenir l’AMM d’un traitement. Cependant, ils concernent souvent des patients considérés comme peu représentatifs de la vie réelle. Afin de vérifier les conditions de prescription et confirmer l’efficacité du traitement en vie réelle, les autorités de santé suggèrent la réalisation d’études observationnelles post-AMM. Néanmoins, comme il s’agit d’études en ouvert non randomisées, elles peuvent fournir des résultats différents de ceux des ECR, du fait du biais de sélection/confusion. Peut-on quantifier ce biais? s’agit-il d’un biais ou d’une différence de population recrutée ? Afin de répondre à cette problématique, l’objectif de cette thèse est de déterminer les différences entre les populations incluses (ECR vs études observationnelles) et de quantifier les différences d’estimation concernant l’efficacité et la sécurité d’un traitement en vie réelle. Pour étayer nos travaux, nous avons pris l’exemple des anticoagulants oraux directs dans le traitement des événements thromboemboliques veineux et dans la fibrillation auriculaire. Deux études méta-épidémiologiques ont été réalisées pour quantifier la différence d'estimation des effets du traitement, en termes d'efficacité et de sécurité, entre ces deux types d’études. L’ensemble de ce travail a permis de souligner le caractère indispensable du schéma des ECR. La sur-estimation ou la sous-estimation de l’effet de traitement observée dans les études observationnelles peut être expliquée par l’existence d’une confusion résiduelle qui persiste dans ces études.