Détermination du sens clinique d'un changement pour les questionnaires de qualité de vie relative à la santé en cancérologie

Determination of the clinical sense of a change for the health related quality of life questionnaires in oncology

• Auteur / Autrice : Ahmad Ousmen
• Direction : Marie-Christine Woronoff-Lemsi, Amelie Anota
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Médecine, cancérologie, génétique, hématologie, immunologie
• Date : Soutenance le 08/02/2019
• Etablissement(s) : Bourgogne Franche-Comté
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Environnements, Santé (Dijon ; Besançon ; 2012-....)
• Partenaire(s) de recherche : Site de préparation : Université de Franche-Comté (1971-....)
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Interactions hôte-greffon-tumeur et ingénierie cellulaire et tissulaire (RIGHT) (Besançon) - Interaction hôte-greffon-tumeur et ingénierie cellulaire et génique
• Jury : Président / Présidente : Anne Autier-Brédart
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Marie-Christine Woronoff-Lemsi, Amelie Anota, Anne Autier-Brédart, Pascal Auquier, Florence Joly-Lobbedez, Zebedee Jammbe Musoro, Tienhan Sandrine Myriam Dabakuyo-Yonli
• Jury : Rapporteurs / Rapporteuses : Pascal Auquier, Florence Joly-Lobbedez

Mots clés

Mots clés contrôlés

Biométrie

Études cliniques

Glioblastome

Cancer du sein

Scores en médecine

Hôpitaux -- Services de cancérologie

Questionnaires

Patients -- Satisfaction

Mots clés libres

Qualité de vie relative à la santé

Response shift

Différence minimale cliniquement importante

Anchor based method

Distribution based method

Questionnaires de qualité de vie

Health and related quality of life

Response shift

Minimal clinically important differnce

Anchor based method

Distribution based method

Quality of life questionnaires

Résumé

En cancérologie, la qualité de vie relative à la santé (QdV) est considérée comme second critère de jugement principal dans les essais cliniques en l’absence d’effet sur la survie globale. L’interprétation des scores de QdV et d’une différence de scores cliniquement pertinente entre deux temps de mesure est un problème majeur en QdV. Cette différence peut être significative d’un point de vue statistique sans être cliniquement significative du point de vue du patient. La différence minimale cliniquement importante (DMCI) a ainsi été définie comme la plus petite différence de score de QdV qui serait considérée comme ayant un sens clinique pour le patient. L’analyse longitudinale de la QdV est complexe, en particulier en raison de l’occurrence de l’effet « Response Shift » qui est susceptible de biaiser les résultats d’analyse longitudinal et en particulier les résultats de la DMCI. Dans ce contexte, le premier objectif de ce travail de thèse est une revue de la littérature concernant la détermination de la DMCI selon les méthodes les plus couramment utilisées : les méthodes basées sur l’ancre et les méthodes basées sur la distribution. Deuxièmement, calculer la DMCI par les méthodes basées sur l’ancre et la distribution en appliquant différents critères de distribution et plusieurs ancres différentes. L’objectif est de comparer les résultats obtenus par les différentes méthodes et de les comparer également avec les résultats obtenus par les études antérieures. Enfin, étudier l’impact de l’occurrence de l’effet Response Shift sur la détermination de la DMCI pour les questionnaires de QdV en cancérologie.

In oncology, the health-related quality of life (HRQOL) is generally considered as a second endpoint in the clinical trials. The interpretation of the results of the longitudinal analysis of such data must be made in both statistical and clinical point of view in order to produce meaningful results for both patients and clinicians. The main objective is to assess the impact of the treatment on patient’s HRQOL level over time. The minimal clinically important difference (MCID) was defined as the smallest change between two scores in a treatment outcome that a patient would identify as important. Indeed, the longitudinal analysis of HRQOL remains complex, particularly due to the potential occurrence of a Response Shift effect characterizing the process of adaptation of the patient in relation to the illness and its treatment. Hence, the first objective of this work is a literature review concerning the determination of the MCID by the most commonly used methods: anchor-based and distribution-based methods. Secondly, calculating the MCID using anchor-based and distribution-based methods by applying different distribution criteria and several different anchors. The objective is to compare the results obtained by the different methods and to compare them to others obtained by previous studies. Finally, studying the impact of the Response Shift effect on the determination of MCID for the HRQOL questionnaires in cancer research using several data corresponding to different therapeutic situations and cancer locations.