Bioéthique critique en pédiatrie et le traitement de la petite taille : une étude interdisciplinaire

Critical Paediatric Bioethics and the Treatment of Short Stature : An Interdisciplinary Study

• Auteur / Autrice : Maria Cristina Murano
• Direction : Kristin Zeiler, Kristin Zeiler
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Santé et sciences sociales
• Date : Soutenance le 11/04/2019
• Etablissement(s) : Paris, EHESS
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale de l'École des hautes études en sciences sociales
• Jury : Président / Présidente : Laurinda Faria dos Santos Abreu
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Laurinda Faria dos Santos Abreu, Bjørn Hofmann, Vilhjalmur Arnason, Ulrik Kihlbom
• Jury : Rapporteur / Rapporteuse : Laurinda Faria dos Santos Abreu, Bjørn Hofmann

Mots clés

Mots clés contrôlés

Aspect médical

Nanisme

Médicaments -- Droit

Corps

Phénoménologie

Pédiatrie

Bioéthique

Mots clés libres

Bioéthique critique en pédiatrie

Traitement par hormone de croissance

Médicalisation

Phénoménologie du corps

Études critiques du handicap

Petite taille

Réglementation des médicaments

Critical paediatric bioethics

Growth hormone treatment

Medicalisation

Phenomenology of the body

Critical disability studies

Short stature

Drug regulations

Résumé

Plusieurs études soutiennent qu'il existe une corrélation entre la petite taille et des expériences de vie négatives, telles que la discrimination sociale et des désavantages économiques (en particulier chez les hommes). Il est aujourd’hui possible de traiter par l’hormone de croissance (GH) les enfants petits par rapport à la taille moyenne, sans cause médicale identifiée, notamment les enfants de petite taille idiopathique (PTI). Les critiques de ce traitement soutiennent qu’il n’existe pas suffisamment de preuves pour parler d’une détresse psychosociale causée par la petite taille et de l’efficacité du traitement par GH pour améliorer le bien-être des enfants. Cette controverse est reproduite dans les évaluations internationales du médicament: alors qu’en 2003 l’agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé la mise sur le marché de la GH pour les enfants de PTI, en 2007 l’agence européenne du médicament (AEM) l’a refusé. Ce travail a deux objectifs : premièrement, il vise à identifier et à analyser les normes, les valeurs et les croyances relatives à la petite taille et à l’utilisation du traitement par la GH chez les enfants de PTI, telles qu’elles ressortent des discussions socioculturelles, philosophiques et réglementaires, aussi bien que des récits d’expériences vécues. Deuxièmement, ce travail se propose d’aborder de manière critique et réfléchie la façon dont ces analyses contribuent aux débats de bioéthique sur l’utilisation du traitement par la GH chez les enfants de PTI. Cette thèse utilise ce qu’on appelle une approche critique en bioéthique pédiatrique, qui combine des analyses philosophiques avec des méthodes empiriques. Ce travail est composé de trois articles. Le premier article propose une compréhension critique de la médicalisation en tant que concept et phénomène, et explore ce que cette compréhension critique apporte aux discussions éthiques sur le traitement par GH des enfants de PTI. Le deuxième article examine les arguments en faveur et contre l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché du traitement par GH pour l’indication de PTI, présentés dans des documents sélectionnés de la FDA et de la AEM. Le troisième article examine comment et pourquoi il est nécessaire de tenir compte des expériences vécues dans les discussions bioéthiques et biomédicales sur le traitement par GH des enfants de PTI. Cette recherche contribue ainsi au débat éthique sur le traitement par GH des enfants de PTI, en portant un regard critique sur la perception sociale de la petite taille, en soulignant certains défis éthiques rencontrés par les parties prenantes impliquées à différents niveaux et en abordant des nouvelles perspectives sur la manière de traiter ces problèmes éthiques.

Several studies argue that there is a correlation between short stature and negative experiences, such as social discrimination, and economic disadvantage (especially for men). It is now possible to use recombinant human growth hormone (hGH) to treat children with idiopathic short stature (ISS), namely children who are shorter than average for unknown medical reasons. Critics argue that there is a lack of evidence of both psychological distress caused by short stature and the efficacy of the treatment in increasing children’s well-being. This controversy is reflected in international drug evaluations: while the Food and Drug Administration (FDA) in the US granted marketing authorisation for hGH for children with ISS in 2003, the European Medicines Agency (EMA) refused it in 2007. The research presented here had two aims: first, to identify and analyse the norms, values and assumptions about short stature and the use of hGH treatment for children with ISS, found within sociocultural, philosophical and regulatory discussions of these, and within narrated lived experiences of short stature. Second, to critically and reflectively discuss how these analyses contribute to bioethical debates on the use of hGH treatment for children with ISS. It employs what it calls a critical paediatric bioethics approach, which combines philosophical analyses with empirical methods. The first article proposes a critical understanding of medicalisation as both a concept and a phenomenon, and explores what insights such critical understanding brings to ethical discussions about hGH for children with ISS. The second article examines the arguments for and against granting marketing authorisation of hGH treatment for the indication of ISS presented in selected documents of the FDA and the EMA. The third article examines how and why attendance to lived experiences of height is needed in bioethical and biomedical discussions of hGH treatment for children with ISS. This research contributes to the ethical debate about using hGH for children with ISS, setting a critical gaze onto the social perception of short stature, highlighting some ethical challenges met by stakeholders involved at different levels, and providing new insights into how to address these ethical issues.