Thèse soutenue

Analyse comparative coût et efficacité des traitements du cancer du rein métastatique : analyse à partir des données de vie réelleet des données d’essais

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Auteur / Autrice : Rana Maroun
Direction : Isabelle Durand-Zaleski
Type : Thèse de doctorat
Discipline(s) : Santé publique - sciences économiques
Date : Soutenance le 30/01/2018
Etablissement(s) : Université Paris-Saclay (ComUE)
Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Santé Publique (Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne ; 2015-...)
Partenaire(s) de recherche : établissement opérateur d'inscription : Université Paris-Sud (1970-2019)
Laboratoire : Epidémiologie clinique et évaluation économique appliquées aux populations vulnérables (Paris)
Jury : Président / Présidente : Lise Rochaix
Examinateurs / Examinatrices : Isabelle Durand-Zaleski, Lise Rochaix, Sandy Tubeuf, Lionel Perrier, Isabelle Borget-Vanderverren, Mathieu Molimard, Franck Maunoury
Rapporteurs / Rapporteuses : Sandy Tubeuf, Lionel Perrier

Mots clés

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Résumé

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Les thérapies ciblées ont permis d’augmenter la survie des patients souffrant de cancers et d’améliorer leur qualité de vie, avec un coût de traitement plus élevé que pour les chimiothérapies conventionnelles. L’Évaluation Médico-Économique (EME) repose le plus souvent sur des modèles mathématiques qui nécessitent l’utilisation de données cliniques, économiques et de qualité de vie. De manière générale, l’EME utilise des données collectées dans les essais cliniques, la littérature et à dires d’experts. Cependant, il est de plus en plus difficile de disposer d’un essai comparant le traitement A au traitement B (comparaison directe (CD)). De ce fait, les EME utilisent de plus en plus des données issues de comparaisons indirectes (CI). Par ailleurs, les différences entre la population des essais et celle traitée en vie réelle, peuvent rendre difficile l’extrapolation des résultats des essais à la population traitée en vie réelle. Les modèles médico-économiques sont sensibles aux paramètres utilisés ainsi qu’aux méthodes employées pour les estimer. Ainsi, l’efficience en vie réelle peut différer de l’efficience estimée à partir des données d’essais. De même, l’utilisation de données issues de CI vs celle issues de CD peut avoir un impact sur les résultats d’efficience. Cette thèse avait pour objectif d’évaluer l’impact des différentes sources de données (CD, CI et données collectées en vie réelle) sur les résultats d’efficience. Et ce, à travers une étude de cas qui est l’EME de pazopanib vs sunitinib dans le traitement de 1re ligne du Cancer du Rein Métastatique (CRM). Pour répondre aux objectifs de la thèse, nous avons utilisé un modèle partitionné de survie et avons analysé les résultats issus de trois scenarii différents, scénario : CD, CI, et vie réelle. Pour dériver les paramètres du modèle, nous avons réalisé trois analyses rétrospectives de bases de données. Pour les scenarii basés sur les données de CD et données de CI, les coûts étaient collectés à partir de sources de données multiples (PMSI, Oncology Analyzer et la litterature) et les données d’efficacité étaient collectées respectivement à partir d’un essai clinique et d’une CI comparant pazopanib à sunitinib. Pour le scénario vie réelle les coûts et les données de survie étaient collectées à partir du DCIR. Les données d’utilité utilisées étaient identiques pour les trois scenarii. Les résultats du scénario CD montrent que pazopanib est plus efficace et moins coûteux que sunitinib. En revanche, les résultats des scenarii CI et vie réelle montrent que pazopanib était plus efficace et plus coûteux que sunitinib. Bien que les résultats de ces deux derniers scenarii aboutissent à la même conclusion, il y a une grande variabilité sur le Ratio Différentiel Coût Résultat (RDCR) pouvant aboutir, selon la disposition à payer, à des décisions différentes. Les analyses de sensibilité montrent que les résultats étaient sensibles aux données d’utilité mais également aux données de coûts utilisées. La thèse met en évidence une grande disparité des résultats du fait des données disponibles pour mesurer l’efficience en vie réelle ou à partir des essais (CD, CI). Nous constatons qu’une faible variation de l’estimation des données de survie a un impact important sur les données d’efficience. Par ailleurs, afin de réduire l’incertitude autour des résultats d’efficience, des travaux préliminaires relatifs à l’harmonisation des méthodes pour estimer les données de coûts à partir du DCIR doivent être réalisés. Pour finir, quel que soit le scénario étudié, nous avons constaté une grande incertitude autour des paramètres utilisés et en conséquence autour des résultats d’efficience. Il serait donc important de modéliser la valeur de l’information afin de déterminer les études à mettre en place pour réduire l’incertitude autour des résultats d’efficience.