Thèse soutenue

Méthodes d'aide à la décision thérapeutique dans les cas des maladies rares : intérêt des méthodes bayésiennes et application à la maladie de Horton

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Auteur / Autrice : Paméla El Hajj
Direction : Jean-Pierre DaurèsPaul Landais
Type : Thèse de doctorat
Discipline(s) : Biostatistique
Date : Soutenance le 29/09/2017
Etablissement(s) : Montpellier
Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Information, Structures, Systèmes (Montpellier ; 2015-....)
Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Aide à la Décision pour une Médecine Personnalisé - Laboratoire de Biostatistique- Epidémiologie et Recherche Clinique - EA 2415 / AIDMP
Jury : Président / Présidente : Christine Lasset
Examinateurs / Examinatrices : Jean-Pierre Daurès, Paul Landais, Christine Lasset, Roland Sambuc, Serge Amselem
Rapporteurs / Rapporteuses : Roland Sambuc

Mots clés

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Résumé

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Les maladies rares sont celles qui touchent un nombre restreint de personnes. Par conséquent, des problèmes spécifiques sont dus par cette rareté.Pour cette raison nous avons systématiquement recherché dans la littérature les publications concernant les caractéristiques des différentes méthodes mathématiques qui ont été utilisées pour l'étude des maladies rares. L'objectif est d'identifier des approches novatrices pour la recherche qui ont été, ou peuvent être, utilisées afin de surmonter les difficultés méthodologiques inhérentes à l'étude des maladies rares.Les méthodes bayésiennes sont recommandées par plusieurs auteurs et dans le cas de ces méthodes il faut introduire une loi informative a priori sur l'effet inconnu du traitement.La détermination de la loi a priori dans le modèle bayésien est difficile. Nous avons travaillé sur les méthodes qui permettent de déterminer de la loi a priori en incluant la possibilité de considérer des informations provenant des études historiques et/ou des données provenant d'autres études "voisines".D'une part, on décrit un modèle bayésien qui a pour but de vérifier l'hypothèse de non-infériorité de l'essai qui repose sur l'hypothèse que le méthotrexate est plus efficace que le corticostéroïde seul.D'autre part, notre travail de thèse se repose sur la méthode epsilon- contamination, qui se base sur le principe de contaminer une loi a priori pas entièrement satisfaisante par une série de lois provenant des informations d'autres études ayant même pathologie de maladie, même traitement ou même population.Enfin, toutes les informations a priori peuvent être résumées par la distribution a priori déterminer à partir des opinions d'experts, leur avis sont recueillis lors d'une réunion où ils ont répondu à un questionnaire qui montre leurs a priori sur les paramètres du modèle bayésien.