Perte d'information sur le critère de jugement d'un essai randomisé en cluster
Auteur / Autrice : | Agnès Caille |
Direction : | Bruno Giraudeau |
Type : | Thèse de doctorat |
Discipline(s) : | Biostatistique (Santé publique, épidémiologie, sciences de l'information biomédicale) |
Date : | Soutenance en 2014 |
Etablissement(s) : | Paris 7 |
Résumé
Dans un essai randomisé en cluster, on randomise des groupes d'individus plutôt que les individus eux-mêmes et les réponses des individus d'un même cluster sont corrélées. Cette corrélation, usuellement quantifiée par le coefficient de corrélation intraclasse, implique une planification et une analyse statistique spécifiques. Nos travaux ont porté sur deux aspects statistiques liés à la perte d'information sur le critère de jugement dans le contexte particulier d'un essai randomisé en cluster : les données manquantes sur un critère de jugement binaire et la binarisation, avant l'analyse, d'un critère de jugement continu. Nous avons montré que l'imputation multiple par un modèle de régression logistique classique ou à effets aléatoires corrigeait le biais sur l'estimation de l'effet intervention et donnait de très bons taux de couverture, légèrement meilleurs pour le modèle à effets aléatoires. Ensuite, nous avons montré qu'après binarisation d'un critère de jugement continu, le coefficient de corrélation intraclasse était atténué dans les essais en cluster comme dans les études de reproductibilité. Cette atténuation induisait une augmentation de la puissance de l'essai, même si elle ne compensait que partiellement la perte d'information après binarisation. Au final, la puissance de l'essai était donc globalement diminuée après binarisation, bien que dans une moindre mesure par rapport aux essais à randomisation individuelle. Nos résultats apportent des informations supplémentaires utiles pour la planification et l'analyse des essais randomisés en cluster.