Evaluation statistique des outils diagnostiques et pronostiques à l'aide des surfaces ROC

Statistical evaluation of diagnostic and pronostic tools using the ROC surfaces.

• Auteur / Autrice : Arnaud Davin Nze Ossima
• Direction : Jean-Pierre Daurès
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Biostatistique
• Date : Soutenance le 03/07/2014
• Etablissement(s) : Montpellier 1
• Ecole(s) doctorale(s) : Information, Structures, Systèmes (Montpellier ; École Doctorale ; 2009-2014)
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Aide à la Décision pour une Médecine Personnalisée
• Jury : Président / Présidente : Paul Landais
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Paul Landais, Jean-Pierre Daurès, Christophe Combescure
• Jury : Rapporteurs / Rapporteuses : Catherine Quantin, Yohann Foucher

Mots clés

Mots clés contrôlés

Diagnostic

Scores en médecine

Statistique

Mots clés libres

Courbe ROC

Surface ROC

Test diagnostique

Discrimination

Pronostic

ROC curve

ROC surface

Diagnostic test

Discrimination

Pronostic

Résumé

Dans le diagnostic médical, la surface ROC est l'outil statistique utilisée pour évaluer la précision d'un test diagnostic dans la discrimination de trois états d'une maladie, et le volume sous la surface ROC est l'indice utilisé pour la quantification de la performance du test. Dans certaines situations, différents facteurs peuvent affecter les résultats du test et ainsi les mesures de précision. Dans le cas des études longitudinales, le statut du patient peut changer au cours du temps. Dans ce manuscrit, nous avons développé des méthodes statistiques permettant d'évaluer les capacités discriminatoires des outils diagnostics et pronostics. Nous avons d'abord proposé une méthode semi-paramétrique pour estimer la surface ROC sous des modèles de rapport de densité. La construction de la méthode proposée est basée sur le modèle logit à catégories adjacentes et l'approche de vraisemblance empirique. Nous avons décrit la méthode bootstrap pour l'inférence des estimateurs obtenus. Ensuite, nous avons présenté une méthode d'estimation des surfaces ROC appelée famille de Lehmann des surfaces ROC. Cette méthode est basée sur la famille d'alternatives de Lehmann ou modèle à hasards proportionnels. Elle a l'avantage de prendre en compte les covariables qui peuvent affecter la précision d'un test diagnostic. En outre, nous avons développé une surface ROC covariable-spécifique basée sur la règle de Bayes. Pour cela, nous avons proposé un estimateur semi-paramétrique pour les surfaces ROC covariable-spécifique via des procédures de régression logistique polytomique et un modèle semi-paramétrique de localisation. Enfin, dans le cas où le statut du patient peut évoluer à travers différents stades d'une maladie, une méthode des surfaces ROC dépendant du temps a été développée. L'estimateur obtenu utilise l'approche ''Inverse Probability of Censoring Weighting'' (IPCW). Des simulations et des exemples sont fournis afin d'illustrer la performance des estimateurs proposés.

In diagnostic medical, the receiver operating characteristic (ROC) surface is the statistical tool used to assess the accuracy of a diagnostic test in discriminating three disease states, and the volume under the ROC surface is the used index for the quantification of the performance of the test. In some situations, various factors can affect the test results and subsequently the accuracy measures. In the case of longitudinal studies, the patient's status may change over time. In this manuscript, we developed statistical methods to assess the discriminatory capabilities of diagnostic and pronostic tools. We first proposed a semiparametric method for estimating ROC surface under density ratio models. The construction of the proposed method is based on the adjacent-category logit model and the empirical likelihood approach. We described the bootstrap method for inference of the obtained estimators. Next, we presented a method for estimating ROC surfaces called Lehmann family ROC surfaces. This method is based on the family of Lehmann alternatives or proportional hazards model. It has the advantage of taking into account covariates that may affect the accuracy of a diagnostic test. Moreover, we have developed a covariate-specific ROC surface based on the Bayes rule. For that, we proposed semiparametric estimator for covariate-specific ROC surfaces via polytomous logistic regression procedures and a semiparametric location model. Finally, in the case where patient's status may evolve through different stages of disease a method of time-dependent ROC surfaces was developed. The proposed estimator uses the ''Inverse Probability of Censoring Weighting'' (IPCW) approach. Simulations and examples are provided to illustrate the performance of the proposed estimators.