Thèse soutenue

Comparaison des performances de deux thérapeutiques en l'absence d'essai clinique randomisé

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Auteur / Autrice : Étienne Gayat
Direction : Raphaël Porcher
Type : Thèse de doctorat
Discipline(s) : [Santé publique. Épidémiologie et sciences de l'information biomédicale]
Date : Soutenance en 2013
Etablissement(s) : Paris 7

Résumé

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L'essai thérapeutique randomisé (ETR) est considéré comme le gold-standard pour l'évaluation de l'efficacité d'un traitement, que ce soit un médicament, un dispositif médical ou encore une stratégie de prise en charge. Il est à l'inverse considéré que les études observationnelles permettraient d'étudier uniquement l'association entre une exposition et le devenir d'un sujet sans pouvoir établir de lien de causalité entre cette exposition et ce devenir. Des méthodes d'analyse de données ont été proposées dans le but d'estimer l'effet causal d'une exposition à partir de données observées, parmi celles-ci les scores de propension sont une méthode couramment utilisée dans la littérature médicale. Dans la première partie de ce travail, nous discuterons la place, les avantages et les inconvénients des études observationnelles pour l'estimation de l'effet d'un traitement. Nous présenterons dans la deuxième partie un état des lieux de l'utilisation des scores de propension, en particulier dans la littérature d'anesthésie-réanimation. Dans la troisième partie, nous présenterons une étude sur les performances des méthodes de score de propension pour l'estimation de l'effet d'un traitement dans un contexte de données de survie. Dans la quatrième partie, nous rapporterons les résultats d'une étude portant sur la prise en compte de l'effet cluster lors de l'application des méthodes de score de propension à des données multicentriques. Ce travail, conduit à partir de simulations numériques et de deux exemples réels, montre que la façon optimale de prendre en compte un éventuel effet cluster, lors de l'appariement sur le score de propension, consisterait d'estimer un seul score de propension pour l'ensemble de la cohorte et d'effectuer un appariement au sein de chaque centre. Enfin, tout au long de ce travail de thèse, différents travaux applicatifs, impliquant des méthodes de score de propension ont été conduits. Une synthèse de ces travaux est donnée à la fin de ce manuscrit.