Thèse soutenue

Utilisation des grandes bases de données longitudinales non cliniques dans la déscription des trajectoires pharmaco-thérapeutiques de patients atteints d’une maladie clinique

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Auteur / Autrice : Florent Guelfucci
Direction : Marc Bui
Type : Thèse de doctorat
Discipline(s) : Sciences exactes (informatique, statistiques et cognition)
Date : Soutenance en 2013
Etablissement(s) : Paris, EPHE
Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale de l'École pratique des hautes études (Paris)
Jury : Président / Présidente : Guy Jadot
Examinateurs / Examinatrices : Marc Bui, Guy Jadot, Robert Launois, Mondher Toumi

Résumé

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Les grandes bases de Données médicales longitudinales non cliniques permettent de décrire la prise en charge réelle des patients et d’évaluer les pratiques des professionnels de santé sur une longue période de temps et en tenant compte des interactions des différents facteurs relatifs à l’état de santé du patient et à l’utilisation du système de soins. Leur utilisation est plus particulièrement intéressante pour analyser les stratégies développées pour traiter une maladie chronique, leurs résultats et leur impact économique. De par la densité de l’information et le mode de recueil, ces bases de données constituent une source d’information aussi importante que difficile à manipuler. Leurs utilisations croissantes posent une série de défis méthodologiques, plus particulièrement lorsqu’il s’agit de décrire les différentes trajectoires thérapeutiques des patients atteints d’une maladie chronique car de nombreux évènements fortuits peuvent cacher les tendances clés. Aujourd’hui encore, il n’existe pas de réel consensus et peu de transparence sur les méthodes à utiliser. L'objectif de cette thèse est multiple: Apprécier les limites et avantages de l’utilisation des bases de données dans la description des différentes trajectoires pharmaco-thérapeutiques des patients atteints d’une maladie chronique dans le système de soin et proposer des pistes de méthodologies adaptées. Deux types de bases de données longitudinales sont considérés: (1) Les bases de données d’assurance maladies ; (2) Les bases de données de prescription issues du recueil informatique lors des consultations chez le généraliste. Une première partie présente d’une part, les différents types de prises en charge médicamenteuses des patients atteints d’une maladie chronique, définitions nécessaires pour bien caractériser les trajectoires thérapeutiques de ces patients, et d’autre part, les bases de données longitudinales non cliniques, leur utilité et leur fonctionnement. Une deuxième partie permet, au travers de plusieurs analyses de bases de données sur des pathologies chroniques diverses, de mieux comprendre aussi bien l’utilité, les forces et les limites de ces bases de données pour décrire le parcours pharmaco-thérapeutique du patient. L’intérêt de ces travaux ne réside pas dans le caractère explicatif ou prédictif des résultats, qu’ils soient économiques ou cliniques, mais plutôt dans la démarche méthodologique, largement mise en avant dans ces exemples. Différentes méthodologies et algorithmes de définition des trajectoires pharmaco thérapeutiques ont été développés au cours de ces analyses. Ces algorithmes sont comparés et discutés. La dernière partie s’appuie sur ces recherches pour (1) énumérer les difficultés et les embuches à éviter dans l’utilisation des bases de données médicales longitudinales non cliniques (ou de vie réelle) lorsqu’il s’agit de caractériser le parcours pharmaco-thérapeutique du patient et le comportement du patient au sein du système de santé (2) démontrer l’intérêt d’une approche globale simple et transparente, reflétant la réalité de manière globale, et non individuelle, pour décrire les différentes stratégies médicamenteuses de patients atteints d’une maladie chronique. Ces travaux mettent en évidence la nécessité de progrès dans la manipulation des données pour que les mesures d’efficacité en vie réelle puissent prendre une place importante dans le développement des médicaments. Une méthodologie adaptée à la problématique et au contexte (maladie, option thérapeutique) peut offrir aux utilisateurs des bases de données médicales longitudinales une photographie globale juste et relativement précise des différentes trajectoires possibles des patients dans le parcours de soins à condition que cet outil soit simple et transparent.