Contribution méthodologique et aide à la décision pour l’évaluation des interventions de la schizophrénie

Methodological contribution and decision making for evaluation of interventions in schizophrenia

• Auteur / Autrice : Aurélie Millier
• Direction : Marc Bui
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Sciences exactes (informatique, statistiques et cognition)
• Date : Soutenance en 2013
• Etablissement(s) : Paris, EPHE
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale de l'École pratique des hautes études (Paris)
• Jury : Président / Présidente : Mondher Toumi
• Jury : Examinateurs / Examinatrices : Marc Bui, Mondher Toumi, Jean-Michel Azorin, Guy Jadot, Arthur Kaladjian

Mots clés

Mots clés contrôlés

Pharmacoéconomie

Schizophrénie

Mots clés libres

Analyse de la décision

Modélisation

Résumé

La schizophrénie est la psychose la plus répandue chez l’adulte, avec environ 1% de la population atteinte dans le monde. Cette maladie chronique est associée à un impact important sur la qualité de vie des patients et de leur entourage, et à des coûts de prise en charge très élevés pour la société. Les antipsychotiques sont le traitement de référence en permettant un meilleur contrôle des symptômes. Mais la plupart des patients ne suivent pas leur traitement de façon satisfaisante en raison des évènements indésirables dus au traitement, ou du manque d’efficacité. L’introduction de nouveaux antipsychotiques induisant un nombre d’évènements indésirables moindre ou de mieux cibler certains symptômes permet d’espérer l’amélioration de la compliance des malades. Les conséquences, en termes de rechutes et de coûts évités notamment, peuvent être étudiées dans le cadre d’une évaluation pharmacoéconomique. L’objectif de ce mémoire est de contribuer à la connaissance méthodologique sur ce sujet d’une part, et de proposer un outil d’aide à la décision d’autre part, pour l’évaluation des nouveaux antipsychotiques indiqués pour la schizophrénie en Europe. Après une présentation de la schizophrénie, la première partie de ce mémoire présente les résultats de revues de la littérature sur les coûts et l’impact sur la société. La seconde partie présente les différents travaux statistiques menés sur une cohorte de patients européens. La troisième et dernière partie présente le rôle de l’évaluation économique en santé, et propose un modèle pharmacoéconomique pour évaluer la coût-efficacité des nouveaux traitements antipsychotiques en schizophrénie. Ce modèle est basé sur le principe que le traitement favorise la prévention des rechutes, affectant la qualité de vie des patients et générant des coûts importants. La probabilité de rechute dépend du traitement et de la compliance, supposée être améliorée avec de nouveaux antipsychotiques. Les traitements sont aussi différenciés en termes d’effets indésirables et de complications cardiovasculaires. Une discussion traitant des différentes limites de ce modèle conclue ce mémoire.

Schizophrenia is the most widespread adult psychosis, with a prevalence of about 1%. This chronic disease is associated to a heavy burden in terms of quality of life of patients and caregivers, as well as in terms of societal costs. Antipsychotics are the reference treatment, allowing patients to have a better control of their symptoms. Nevertheless some patients are not completely compliant with their treatment because of side effects, or lack of efficacy. Introduction of new antipsychotics on the market with less side effects, or better targeting subgroups of patients would increase patients’ compliance. Consequences, in terms of relapse or costs avoided in particular, can be assessed in the context of pharmacoeconomic evaluation. The objective of this report is to contribute to methodological knowledge on one side, and to present a new decision-making tool on another side, for evaluation of new antipsychotics indicated in schizophrenia. After a presentation of schizophrenia, the first section of this report presents results of literature reviews conducted on economic and humanistic burden of the disease. The second section presents results of several statistical analyses, using data from a European cohort. The third and last section presents the role of economic evaluation and suggests a design for a microsimulation model, to assess cost-effectiveness of new antipsychotics. This model is based on the premise that the aim of treatment is to prevent relapses, which affect the patient quality of life and generate substantial costs. The probability of relapse is dependent upon treatment and compliance, which is expected to be improved with new antipsychotics. Treatments are also differentiated in terms of side-effects and cardiovascular complications. A discussion focusing on limits of this model concludes this report.