Méthodologies d'inférence causale appliquées à l'analyse de données observationnelles de réanimation

Causal inference methods for observational data analysis in critical care

• Auteur / Autrice : Romain Pirrachio
• Direction : Sylvie Chevret
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Santé publique. Épidémiologie et sciences de l'information biomédicale
• Date : Soutenance en 2012
• Etablissement(s) : Paris 7

Mots clés

Mots clés contrôlés

Odds ratio

Facteurs de confusion (épidémiologie)

Soins de réanimation

Score de propension

statistiques et données numériques

Anesthésiologie

Résumé

L'estimation du bénéfice à l'admission en réanimation repose essentiellement sur l'analyse de données observationnelles. L'utilisation de méthodes statistiques classiques ne permet pas de conclure à l'existence de liens de causalité. Des méthodes d'inférence causale pour données observationnelles ont été développées au cours des dernières décennies. La plupart sont basées sur la modélisation de la probabilité de traitement. La plus fréquemment utilisée est le score de propension. Nous rapportons tout d'abord une revue de la littérature portant sur les revues majeures d'Anesthésie-Réanimation et visant à évaluer l'utilisation du score de propension (PS). Cette méthode présente un certain nombre de limites, particulièrement dans le contexte de données de réanimation. Dans une seconde partie, nous nous sommes donc intéressés,à estimer les performances du PS en cas de petit effectif ou de faible prévalence du traitement. Nous nous sommes ensuite intéressés au cas de l'évaluation de traitements à plus de deux catégories, en appliquant la méthode du PS généralisé. Les facteurs de confusion temps dépendants ainsi que les traitements évolutifs dans le temps constituent une autre limite potentielle à l'utilisation du PS. La suite de ce travail a pour objectif d'évaluer l'utilisation des modèles marginaux structuraux en tant qu'alternative au PS en cas de facteurs de confusion et/ou de traitement temps dépendants. Toutes ces méthodes reposent sur l'hypothèse d'absence de facteurs de confusion non mesurés. La dernière partie a pour objectif d'évaluer l'utilisation des variables instrumentales quand l'existence de facteurs de confusion non mesurés est suspectée.

Benefit of Intensive Care Unit cannot be evaluated by performing randomized controlled trials, and therefore rely on observational studies. Standard analyses cannot be used to draw causal conclusions. Hence, specific statistical methods have been developed over the past decades in order to draw causal conclusions from observational data. Most of these methods rely on modelling the probability of treatment, the most popular being the propensity score. The first part of the thesis is dedicated to a review of the literature focussing on the use of thèse methods in the major Anesthesiology and Critical Care journals. We then focussed on the potential limitations related to the use of the propensity score. We first evaluated the performance of this method in the context of small sample size or low prevalence of the treatment. We then evaluated the generalized propensity approach as an option for the estimation of treatments with more than two categories. The presence of time-dependant confoundings cannot be handled by propensity score methods. Therefore, we evaluated thé use of marginal structural model as an alternative to propensity score in case of time-dependant confoundings. Finally, because all methods based on probability-of-treatment models rely on the hypothesis of absence of unmeasured confoundings, the last section of this thesis was dedicated to the use of instrumental variable approach when the presence of unmeasured confoundings can be suspected.