Elaboration de critères d'évaluation dans les maladies systémiques : exemple du syndrome de Sjogren primitif

Development of outcome measures in systemic diseases : the example of primary Sjogren syndrome

• Auteur / Autrice : Raphaèle Seror
• Direction : Philippe Ravaud
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Épidémiologie et sciences de l'information biomédicale
• Date : Soutenance en 2011
• Etablissement(s) : Paris 7

Mots clés

Mots clés contrôlés

Douleur

Syndromes de l'oeil sec

Fatigue mentale

Reproductibilité des résultats

Évaluation des résultats et des processus en soins de santé

Indice de gravité de la maladie

Syndrome de Gougerot-Sjögren

Résumé

L'objectif de ce projet était de développer deux scores pour évaluer le syndrome de Sjögren primitif (SjP) : l'ESSDAI (EULAR SjÖgren 's Syndrome Disease Activity Index) pour l'activité systémique et l'ESSPRI (EULAR Sjögren's Syndrome Patients Reported Index) pour les symptômes des patients. L'ESSDAI a été développé par 39 experts ayant identifiél2 domaines et classé chacun en 4 niveaux d'activité (items). Les données de 96 cas réels ont été utilisées pour générer 702 vignettes, pour lesquelles l'activité de la maladie était évaluée au moyen d'une échelle 0-10. Une régression robuste a permis d'obtenir le poids des 12 domaines. La sensibilité au changement des scores a été évaluée à l'aide des données 96 cas réels (comportant trois visites successive). Les experts évaluaient si l'état du patient s'était amélioré, aggravé ou était stable comparativement à la visite précédente. Chez les patients améliorés, tous les scores d'activité avaient une sensibilité au changement équivalente. Pour les autres groupes, l'ESSDAI, détectait les changements de façon plus adéquate que les autre scores. Pour le score ESSPRI, le choix des domaines s'est basé sur les données d'études de développement du S SI (Sicca Symptoms Inventory) et PROF AD (Profile of Fatigue and Discomfort). Quatre paramètres (la sécheresse, les douleurs et la fatigue mentale et physique) ont été identifiés comme étant les principaux symptômes des patients et évalués à l'aide d'une échelle numérique (0-10). La sélection et la pondération des domaines a été effectuée sur les données de 230 patients à l'aide d'une régression linéaire utilisant une échelle (0-10) d'évaluation globale par le patient comme « gold-standard ». Le score ESSPRI était la moyenne des 3 domaines sécheresse, douleur et fatigue physique. L'ESSDAI et l'ESSPRI sont 2 scores complémentaires spécifiques du Sjp :. Ils ont été développés à des fins évaluatives, et leurs qualités métrologiques sont en cours d'évaluation.

The objective of this project was to develop two scores to evaluate primary Sjögren's syndrome (pSS): the ESSDAI (EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index) for the systemic activity and ESSPRI (EULAR Sjögren's Syndrome Patients Reported Index) for patients' symptoms. The ESSDAI was developed by 39 experts who identifié!2 domains and classified each into 4 levels of activity (items). The data of 96 real cases were used to generate 702 vignettes, for which disease activity was assessed using a scale of 0-10. The weight of the 12 domains were obtained with the use of a robust regression. The sensitivity to change was assessed using data of 96 real cases (including three successive visits). The experts assessed whether the patient's condition had improved, worsened or remained stable compared to the previous visit. In improved patients, ail activity scores had a similar sensitivity to change. For other groups, ESSDAI, detected changes more accurately than orne scores. For the ESSPRI, the choice of domains was based on data from studies of development of SSI (Sicc; Symptoms Inventory) and PROFAD (Profile of Fatigue and Discomfort). Four parameters (dryness, pain and mental and physical fatigue) have been identified as the main patients' symptoms and were evaluated using a numerical scale (0-10). The selection and weighting of domains was performed on data from 230 patients using a linear regression using the overall evaluation by the patient (0-10 scale) as "gold standard". ESSPRI score was the average of 3 items dryness, pain and physical fatigue. ESSDAI and ESSPRI are two 2 complementary pSS specific scores. They have been developed for evaluation purposes, and their psychometric properties are currently being evaluated.