Comparaison des approches CTT et IRT pour l'analyse des effets temps et groupe de données longitudinales de type Patient-Reported Outcomes et impact du dropout

IL-17 polarisation innate and adaptative

• Auteur / Autrice : Myriam Blanchin
• Direction : Véronique Sébille-Rivain, Jean-Benoit Hardouin
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Pharmacie. Biologie, médecine et santé. Sciences physico-chimiques et ingénierie appliquée à la santé
• Date : Soutenance en 2011
• Etablissement(s) : Nantes
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Biologie-Santé Nantes-Angers (2008-2021)
• Partenaire(s) de recherche : autre partenaire : Nantes Université. Pôle SantéUFR des Sciences Pharmaceutiques et Biologiques (Nantes)

Mots clés

Mots clés contrôlés

Rasch, Modèle de

Patients -- Satisfaction

Évaluation

Thérapeutique

Maladies chroniques

Résumé

L'évaluation des traitements des maladies chroniques a longtemps été basée uniquement sur la progression de la maladie et la survie. Avec l'amélioration des traitements et l'allongement de la durée de vie, la question de l'impact de la maladie et des traitements sur la qualité de vie s'est posée. Les Patient-Reported Outcomes (PRO), évaluant des concepts tels que la qualité de vie liée à la santé, sont de plus en plus utilisés. Deux approches existent pour l'analyse de PRO: la théorie classique des tests (CTT) et la théorie de réponse aux items (IRT). La validation de questionnaires s'appuie aussi bien sur la CTT que l'IRT mais la CTT semble plus souvent utilisée en phase d'analyse. L'intérêt se porte souvent sur l'étude de l'évolution d'un PRO au cours du temps. La méthode d'analyse doit alors être adaptée à l'analyse de données corrélées dans le temps. Les données longitudinales sont fréquemment sujettes à du dropout, informatif ou non, qui peut avoir un impact sur les résultats de l'analyse. Ce travail vise à déterminer la méthode la plus adéquate pour analyser des PRO recueillis de manière longitudinale et issus d'un questionnaire validé à la fois en CTT et en IRT. Différentes méthodes d'analyse, basées sur la CTT ou l'IRT, ont été comparées à travers des études de simulation. L'impact du dropout, informatif ou non, a également été étudié. La comparaison était basée sur le risque α, la puissance et le biais des estimations des efets temps et groupe. Les deux approches présentent des résultats comparables pour des données complètes ou sujettes à du dropout ignorable et sont valides dans ce contexte. Elles ne sont pas valides en cas de dropout informatif.

For a long time, treatments for chronic diseases were evaluated solely on disease progression and survival. As treatments improved and survival increased, the infuence of the disease and the treat¬ments on patients quality of life became of interest. Patient-Reported Outcomes (PRO), assessed through questionnaires to evaluate concepts, such as health-related quality of life, are now widely used. Two approaches exist to handle such data, the Classical Test Theory (CTT) and the Item Response Theory (IRT). The evaluation of the evolution of PRO is often the major concern of the study and this raises the point of the choice of a method of analysis adapted to correlated data. Longitudinal studies are frequently faced with potentially informative dropout that can have an im¬pact on the results of the analysis. CTT and IRT are often used for development and validation of questionnaires but CTT remains the most frequently used method at the analysis stage. This work aims at identifying the most adequate approach between CTT and IRT to analyze the data when the questionnaire used to collect PRO data has been validated with a CTT and an IRT model. Different methods of analysis, based either on CTT or IRT, were compared in the context of longitudinal PRO data, potentially subject to dropout, through simulation studies. The comparison was made in terms of type I error, power and bias for the estimation of time and group efects. Both approaches presented comparable results on complete data and data subject to ignorable dropout and methods are valid in such cases. However, both approaches are not adequate for the analysis of data subject to informative dropout.