Evaluation de la réponse au traitement prenant en compte le point de vue du patient dans les maladies chroniques asymptotiques : concepts d'amélioration minimale cliniquement importante et d'état symptomatique acceptable pour le patient

Evaluation of the therapeutic response from the patients' perspective in symptomatic chronic diseases : concepts of minimal clinically important improvement and patient acceptable symptomatic state

• Auteur / Autrice : Florence Tubach
• Direction : Philippe Ravaud
• Type : Thèse de doctorat
• Discipline(s) : Épidémiologie clinique
• Date : Soutenance en 2007
• Etablissement(s) : Paris 6

Mots clés

Mots clés libres

Patient Reported Outcomes [PROs]

Critère de jugement

Réponse au traitement

Amélioration

Rémission partielle

Essais cliniques

Epidémiologie clinique

Evaluation thérapeutique

Résumé

Nos travaux ont porté sur l’Amélioration Minimale Cliniquement Importante (Minimal Clinically Important Improvement - MCII) et l’Etat Symptomatique Acceptable pour le Patient (Patient Acceptable Symptomatic State - PASS). Ces critères reposent sur des seuils qui permettent de dichotomiser, au niveau de l’individu, un score en résultat de type succès ou échec thérapeutique, et de rapporter dans les essais le pourcentage de patients améliorés et le pourcentage de patients dans un état acceptable en fin d’essai. Ces seuils n’étaient pas influencés par l’âge, la durée d’évolution de la maladie, ni le sexe du patient. La valeur du MCII était très dépendante de l’intensité initiale du symptôme. Le MCII correspondrait à l’amplitude de l’amélioration nécessaire pour atteindre le PASS. La valeur du PASS était stable au cours du temps. Le choix du seuil avait peu d’impact sur la proportion de patients bénéficiant du traitement.