Auteur / Autrice : | Sonia Benhamida |
Direction : | Nathalie Cartier |
Type : | Thèse de doctorat |
Discipline(s) : | Sciences. Biologie cellulaire et moléculaire |
Date : | Soutenance en 2003 |
Etablissement(s) : | Paris 5 |
Partenaire(s) de recherche : | autre partenaire : Université René Descartes (Paris). Faculté de médecine Necker enfants malades |
Mots clés
Mots clés contrôlés
Résumé
L' adrénoleucodystrophie liée à l' X est une maladie génétique caractérisée par une démyalinisation du système nerveux central (SNC). Les formes cérébrales infantiles évoluent vers un état végétatif et la mort en 2 à 4 ans. Le seul traitement actuellement efficace est la greffe de moelle osseuse allogénique. Le manque de donneurs compatibles HLA et les risques associés imposent la recherche de traitements alternatifs. Notre approche vise à proposer une autogreffe de cellules souches hématopoi͏̈étiques (CHS), corrigées en y introduisant de façon stable le gène ALD, à des enfants candidats à la greffe et ne bénéficiant pas de donneur compatible HLA. Ce travail montre que des CHS humaines et murines, transduites avec un vecteur lentiviral ALD, migrent dans le SNC et y expriment. . .