Thèse soutenue

Thérapie génique de l' adrénoleucodystrophie liée à l' X par correction "ex vivo" des cellules CD34+ avec un vecteur lentiviral
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Auteur / Autrice : Sonia Benhamida
Direction : Nathalie Cartier
Type : Thèse de doctorat
Discipline(s) : Sciences. Biologie cellulaire et moléculaire
Date : Soutenance en 2003
Etablissement(s) : Paris 5
Partenaire(s) de recherche : autre partenaire : Université René Descartes (Paris). Faculté de médecine Necker enfants malades

Mots clés

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Mots clés contrôlés

Résumé

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L' adrénoleucodystrophie liée à l' X est une maladie génétique caractérisée par une démyalinisation du système nerveux central (SNC). Les formes cérébrales infantiles évoluent vers un état végétatif et la mort en 2 à 4 ans. Le seul traitement actuellement efficace est la greffe de moelle osseuse allogénique. Le manque de donneurs compatibles HLA et les risques associés imposent la recherche de traitements alternatifs. Notre approche vise à proposer une autogreffe de cellules souches hématopoi͏̈étiques (CHS), corrigées en y introduisant de façon stable le gène ALD, à des enfants candidats à la greffe et ne bénéficiant pas de donneur compatible HLA. Ce travail montre que des CHS humaines et murines, transduites avec un vecteur lentiviral ALD, migrent dans le SNC et y expriment. . .