Denis Furling
Mots clés
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Myotonie atrophique
Thérapie génique
Myopathie pseudo-hypertrophique de Duchenne
Dystrophine
ARN
Épissage alternatif
Exons
Dystrophie myotonique
Protéines de liaison à l'ARN
Épissage (génétique)
Dystrophie myotonique de type 1
Saut d'exon thérapeutique
Étude préclinique
Oligonucléotide antisens
Études cliniques
Oligonucléotides antisens
MBNL
Virus adéno-Associés
Microdystrophine
Dependovirus