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des thèses françaises
Aurélie Goyenvalle
IdRefMots clés
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Thérapie génique
Oligonucléotide antisens
Saut d'exon
Myopathie pseudo-hypertrophique de Duchenne
Myopathie de Duchenne
Oligonucléotides antisens
Dystrophie musculaire de Duchenne
Exons
Dystrophine
Amyotrophie spinale
Maladie de Werdnig-Hoffmann
Pathogénicité
Maladie de Huntington
Acides nucléiques antisens
Saut d'exon thérapeutique
Épissage (génétique)
CEP290
Amaurose congénitale de Leber
Ciliopathie
Pléiotropie