Caroline Le Guiner
Mots clés
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Thérapie génique
Dependovirus
Myopathie pseudo-hypertrophique de Duchenne
Dystrophine
Muscle
Exons
Virus adéno-associé
Crispr
Aav
CRISPR-Cas9
Muscles
Métabolisme
Vecteur AAV recombinant
Glycogénose
Glucides -- Métabolisme
Glycogénose de type III
Thérapie génétique
Protéines du cytosquelette
Petites ribonucléoprotéines nucléaires U7
Petit ARN nucléaire