Caroline Le Guiner
Mots clés
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Thérapie génique
Dependovirus
CRISPR-Cas9
Dystrophine
Muscle
Myopathie pseudo-hypertrophique de Duchenne
Exons
Dystrophie Musculaire de Duchenne
Virus adéno-associé
Myopathie de Duchenne
Microdystrophine
Crispr
Aav
Muscles
Métabolisme
Vecteur AAV recombinant
Glycogénose
Glucides -- Métabolisme
Glycogénose de type III
Thérapie génétique