Évaluation et régulation économique des produits de santé innovants : adaptation à l'évolution des thérapies innovantes et articulation entre les échelles locales et nationales.

Adapting Health Technology Assessment and Cost Containment Strategies for Innovative Therapies: Bridging the Gap Between Local and National Healthcare Systems

• Auteur / Autrice : Tess Martin
• Direction : Isabelle Borget, Nicolas Martelli
• Type : Projet de thèse
• Discipline(s) : Economie de la santé
• Date : Inscription en doctorat le 10/12/2021
• Etablissement(s) : université Paris-Saclay
• Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Innovation thérapeutique : du fondamental à l'appliqué
• Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Groupe de Recherche et d'Accueil en Droit et Économie de la Santé
• Partenaire(s) de recherche : référent : Université Paris-Saclay. Faculté de pharmacie (Orsay, Essonne ; 2020-....)

Mots clés

Mots clés libres

Evaluation des technologies de santé

Régulation économique

Innovations thérapeutiques

Données de vie réelle

Health technology assessment

Cost containment mechanisms

Advanced therapies

Real world evidence

Résumé

Dans un contexte d'arrivée d'innovations thérapeutiques toujours plus nombreuses et coûteuses depuis ces dix dernières années, la problématique du financement et de l'accès des patients aux produits de santé a constitué un enjeu majeur pour les pouvoirs publics également confrontés à une dette importante de la sécurité sociale. Dans cette perspective, les outils de régulation économique à l'échelle nationale des produits de santé ont connu de nombreuses évolutions sur la période. Le médicament ainsi que le dispositif médical (DM) sont en effet soumis à une double régulation afin de respecter le taux d'évolution de l'objectif national des dépenses de santé (ONDAM) prévu dans la Loi de Financement de la Sécurité Sociale (LFSS) : une maîtrise dite « comptable », mise en œuvre par le comité économique des produits de santé (CEPS), agissant sur leur prix et/ou leur tarif et une maîtrise dite « médicalisée » qui vise l'optimisation des dépenses par l'amélioration qualitative et l'efficience du système de soins. D'autre part, sur cette même période, l'arrivée d'innovations thérapeutiques, a nécessité l'adaptation des modalités d'évaluation de ces produits de santé. A l'échelle nationale, la Haute Autorité de Santé (HAS) a fait évoluer sa doctrine afin de prendre en compte ces évolutions thérapeutiques. La nécessité d'évaluer de manière adaptative et itérative les produits à haute valeur ajoutée en santé se pose et a conduit la HAS à recommander des études impliquant la génération de données en vie réelle. Historiquement, la transposition du modèle de régulation économique du médicament au domaine du dispositif médical soulève la question de son efficience et au-delà la capacité de ces modèles à promouvoir l'innovation et la création de valeur en santé. D'autre part, cette problématique de la régulation économique interroge sur le lien avec l'évaluation initiale des produits de santé innovants ainsi que sur la place de l'évaluation face à l'évolution constante des produits de santé impliquant la génération de données en vie réelle. A l'échelle locale, afin de permettre un accès aux produits de santé innovants, s'est également organisée dans les hôpitaux français une démarche théorisée dite « évaluation des technologies de santé (ETS) en milieu hospitalier ». Elle consiste à fournir des arguments pour aider à la prise de décision au niveau local et prend en compte différentes dimensions à la fois cliniques, économiques et organisationnelles. Au travers de cette ETS, des données en vie réelle sont ainsi générées, permettant d'orienter la prise de décision et le suivi du devenir de la technologie innovante au sein de l'établissement. Les attentes en termes de données en vie réelle et leur analyse intégrée, présentent des points communs à l'échelle nationale et locale. La convergence de ces besoins nous questionne sur l'articulation de ces politiques d'évaluation entre ces deux échelles. Quels sont les mécanismes actuellement à l'œuvre pour combiner ces dynamiques ? Quels sont les axes d'améliorations possibles afin d'optimiser l'évaluation et à termes la régulation économique de ces produits de santé innovants ? Problématique 1 : Les politiques nationales de régulation et d'évaluation des produits de santé en France sont-elles adaptées à l'accès initial et au renouvellement dans la prise en charge de droit commun des innovations thérapeutiques ? Problématique 2 : La génération de données d'évaluation et de suivi au niveau local est-elle un des axes majeurs à étudier pour mieux prendre en compte et caractériser le niveau d'innovation de ces produits de santé ? (Quels sont les moyens de traitement de ces données ?) Résultats attendus : Quantification de l'impact global des mesures de régulation économique sur le secteur du médicament et du dispositif médical et comparaison des systèmes. Données et recommandations sur l'articulation nationale et locale dans l'évaluation des technologies de santé. Mode de traitement et de partage des données générées en vie réelle à l'échelle nationale et locale.

In the context of a decade marked by an escalating influx of expensive therapeutic innovations, the challenge of financing and ensuring patient access to healthcare products has become a paramount concern for national health authorities. Simultaneously, these authorities grapple with substantial social security debt. Consequently, economic regulatory mechanisms governing healthcare products at the national level have undergone extensive transformations during this period. Drugs and medical devices (MDs) are subject to two types of regulation, designed to align with the national healthcare expenditure target (ONDAM) delineated in the Social Security Financing Act (LFSS). These regulations encompass "accounting" control, executed by the Economic Committee for Health Products (CEPS), which influences pricing and tariffs. Additionally, there is "medicalized" control, which seeks to optimize expenditures by enhancing the quality and efficiency of the healthcare system. Concurrently, the introduction of therapeutic innovations has necessitated the adaptation of evaluation methods for these healthcare products. At the national level, the Haute Autorité de Santé (HAS) has revised its policies to account for these therapeutic advancements. The demand for adaptive and iterative assessments of high-value healthcare products has prompted HAS to endorse studies that involve the collection of real-world data. Traditionally, the cost containment model applied to drugs has been extended to encompass medical devices, raising questions about its efficacy and its capacity to promote innovation and value creation within healthcare. Furthermore, it prompts inquiries into the connection between the cost containment model and the initial assessment of innovative healthcare products. Additionally, the continuous evolution of healthcare products, which entails the generation of real-world data, poses challenges to assessment and reassessment processes. At the local level, French hospitals have introduced a theoretical approach referred to as "hospital-based health technology assessment (Hb-HTA)." This approach aims to provide decision-making support at the local level and considers clinical, economic, and organizational dimensions. Through Hb-HTA, real-world data is generated to guide decision-making and monitor the utilization of innovative technology within healthcare institutions. Expectations regarding real-world data and their integrated analysis, intersect at both the national and local levels. The convergence of these demands raises questions regarding the coordination of these policies between these two levels. What mechanisms are presently in place to reconcile these expectations? What potential enhancements could optimize the evaluation and, ultimately, the economic regulation of innovative healthcare products? Expected Outcomes: Quantify the overall impact of cost containment measures on drugs and medical devices and compare both regulatory systems. Provide data and recommendations regarding the linkage between national and local health technology assessments (potential development of an assessment network). Illuminate how real-world data, generated at both the national and local levels, is processed and shared.