Thèse soutenue

Critères de Substitution à la Survie Globale dans les Essais Cliniques Randomisés en Cancérologie
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Auteur / Autrice : Marion Savina
Direction : Carine Bellera
Type : Thèse de doctorat
Discipline(s) : Santé publique. Option Biostatistique
Date : Soutenance le 14/12/2017
Etablissement(s) : Bordeaux
Ecole(s) doctorale(s) : École doctorale Sociétés, politique, santé publique (Bordeaux)
Partenaire(s) de recherche : Laboratoire : Bordeaux population Health
Jury : Président / Présidente : Louis-Rachid Salmi
Examinateurs / Examinatrices : Simone Mathoulin-Pelissier, Virginie Migeot
Rapporteurs / Rapporteuses : Caroline Bascoul Mollevi, Emmanuel Chamorey

Résumé

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Dans les essais cliniques randomisés (ECR) en cancérologie, un critère de substitution est une mesure biologique utilisée à la place d’un critère cliniquement pertinent pour le patient, par exemple la survie globale (SG), qui doit permettre de prédire l’effet attendu du traitement. Des critères alternatifs à la SG, par exemple la survie sans progression, sont de plus en plus fréquemment utilisés en tant que critère de jugement principal dans les ECR. En pratique cependant, les capacités de substitution à la SG de ces critères ne sont pas systématiquement évaluées. Nous avons dressé un état des lieux des critères de substitution validés en cancérologie à partir d’une revue systématique de la littérature. Par la suite, nous avons évalué par une approche méta-analytique des critères de substitution dans le contexte des sarcomes des tissus mous en situation avancée et du cancer du sein en situation adjuvante. Les résultats n’ont pas permis de définitivement valider de critères de substitution à la SG dans ces indications. La SG doit donc rester le critère de jugement principal des ECR, même si certains critères alternatifs restent informatifs dans des évaluations plus précoces (phase II, analyse de futilité), sous réserve que les données de survie continuent à être recueillies. Ce travail fournit des informations clés pour le développement des ECR en cancérologie afin notamment de sélectionner au mieux les critères de jugement de l’efficacité thérapeutique.