Les thérapies innovantes : une révolution médicale et un tsunami financier

par Eve Hanna

Thèse de doctorat en Pathologie humaine. Recherche clinique et santé publique

Sous la direction de Mondher Toumi et de Pascal Auquier.

Soutenue le 12-12-2017

à Aix-Marseille , dans le cadre de Ecole Doctorale Sciences de la Vie et de la Santé (Marseille) , en partenariat avec Laboratoire de santé publique (Marseille) (laboratoire) .

Le président du jury était Benoît Dervaux.

Le jury était composé de Pascal Auquier, Benoît Dervaux, Guy Jadot, Isabelle Durand-Zaleski, Bruno Laviolle.

Les rapporteurs étaient Guy Jadot, Isabelle Durand-Zaleski.


  • Résumé

    Les objectifs de la thèse étaient d’identifier le nombre de MTI en développement, d’évaluer prospectivement l’impact financier que produiront les traitements innovants et de rechercher de nouvelles modalités de paiement des MTI pour aider les décideurs publiques à anticiper l’impact des MTI à court et moyen terme sur le budget de l’assurance maladie. Le nombre de MTI en développement est évalué par le dénombrement des essais cliniques des MTI dans 3 bases de données internationales. Cette étude a montré le grand nombre de MTI en développement et susceptible d’arriver sur le marché. L’impact budgétaire des MTI est évalué. Des modèles de Markov ont été développés pour 3 maladies : Alzheimer, Parkinson et l’insuffisance cardiaque. Ensuite, l’impact des MTI dans 35 maladies sera estimé à l’aide des hypothèses. Cette section montre que les prix élevés des MTI seront inabordables, les payeurs ne pourront pas payer le prix de tous les MTI à l’avance. Une identification des modèles de paiement des thérapies innovantes est effectuée via une revue de la littérature. Ces modèles ont été évalués et discutés durant une réunion d’experts puis un modèle de paiement optimal pour les MTI est suggéré. Des recommandations stratégiques sont présentées pour aider les industriels et les décideurs publiques à assurer l’accès des patients aux thérapies innovantes tout en maintenant la pérennité de l’assurance maladie et évitant la faillite.

  • Titre traduit

    Advanced therapy medicinal products : medical revolution and financial tsunami : the need for new pricing policies to ensure the sustainability of the healthcare insurance


  • Résumé

    The objectives of this thesis were to identify the magnitude of the ATMPs pipeline, to assess the budget impact of ATMPs and to suggest new funding models for ATMPs in order to help decision-makers to anticipate the hypothetical short and medium term budget impact of such products. The magnitude of ATMPs pipeline was evaluated by identifying the number and characteristics of ATMPs clinical trials in 3 worldwide clinical trials databases. A large number of ATMPs are in development (939 clinical trials) and may successfully reach the market. Overall, the results showed that the number of ATMPs clinical trials has been consistently growing over the past 15 years. The budget impact of ATMPs was assessed. Markov models were developed to assess the cost-effectiveness and budget impact for ATMPs using 5 efficacy scenarios in Parkinson disease, Alzheimer’s disease and heart failure. Then, an estimation of the budget impact of 35 ATMPs was conducted suggesting that an ATMP can cure all patients. We have shown in this chapter that a cost-effective ATMP may be unaffordable; payers will not be able to pay upfront the costs of all ATMPs. The traditional funding models may not be adaptable for ATMPs. The proposed funding models for innovative high-cost therapies were identified through a literature review, discussed during a consensus meeting and an optimal funding model for ATMPs was recommended.Finally, health policy recommendations for the stakeholders – patients, physicians, payers and manufacturers – are presented. These recommendations aim to help to ensure patient access to innovation while maintaining the sustainability of healthcare system.



Le texte intégral de cette thèse sera accessible librement à partir du 12-12-2019


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